Será el CRISPR-Cas9 la solución para la anemia falciforme?

La anemia falciforme es una enfermedad de la sangre caracterizada por la producción de eritrocitos con forma anómala. Esta enfermedad se debe a un defecto en el gen que codifica la hemoglobina, haciendo con que los eritrocitos tengan una forma de hoz. Esas células anámalas pueden atascarse en los vasos sanguíneos y obstruir el flujo. Además, tienen una vida média más corta, lo que compromete su función, causando anemia y otras condiciones patológicas.

Dos empresas de edición genética (CRISPR Therapeutics y Vertex) han publicado resultados de un estudio utilizando la herramienta CRISPR-Cas9 para corregir la anemia falciforme y la beta-talasemia.

Para el tratamiento, las células madre hematopoyéticas de un paciente se colectan y se modifican genéticamente usando el CRISPR-Cas9 para que puedan producir altos niveles de hemoglobina fetal. Estas células manipuladas se re-introducen en el cuerpo del paciente, donde producirán grandes cantidades de glóbulos rojos que contienen hemoglobina fetal, superando las deficiencias de hemoglobina causadas por la enfermedad.

Los resultados de los experimentos se presentaron positivos, mejorando los síntomas del paciente, que dejó de sufrir vasos obstruidos. Este estudio todavía está en curso y los resultados de la edición genética serán presentados una vez concluidos los ensayos clínicos.